Ученые модифицировали более 60 генов у эмбрионов свиней при попытке создать животных для выращивания органов c целью последующей трансплантации человеку, сообщают Коммерческие биотехнологии.

В течение многих десятилетий ученые и врачи мечтали создать стабильный источник человеческих органов для трансплантации, пытаясь вырастить их в организме свиней. Но исследования зашли в тупик из-за опасений, что иммунная система человека-реципиента начнет отторгать ксеногенный трансплантат, а также из-за возможности инфицирования человеческого организма вирусами, встроенными в геном свиней. После того, как ученые изменили более 60 генов у эмбрионов свиней (что в десять раз больше, чем когда-либо ранее было редактировано у любого другого животного), они надеются, что наконец-то смогли создать подходящего донора человеческих органов.

Результаты этого исследования были оглашены 5 октября 2015 г. на заседании Американской Национальной Академии Наук (US National Academy of Sciences, NAS) в Вашингтоне, посвященном редактированию человеческих генов. Генетик Джордж Чёрч (George Church) из Гарвардской Медицинской Школы в Бостоне (Harvard Medical School, США) и его коллеги использовали систему генного редактирования CRISPR/Cas9 для инактивации 62 эндогенных ретровирусов (PERVs, porcine endogenous retrovirus) у свиных эмбрионов. Эти вирусы встроены в геномы всех свиней, и до этого момента не существовало эффективных методов их удаления или нейтрализации. Специалисты опасались, что эти вирусы спровоцируют развитие заболеваний у человека после трансплантации ксеногенных органов.

Кроме того, исследовательская команда под руководством Чёрча изменила более 20 генов у другой группы свиных эмбрионов, включая гены, кодирующие белки клеточной поверхности, которые вызывают иммунный ответ в организме человека или провоцируют свертывание крови. Чёрч не раскрыл информацию о том, какие именно гены были изменены, поскольку результаты исследования пока не опубликованы.

Подготовка к имплантации

«Я собирался сделать это в течение почти десятилетия», – говорит Чёрч. Сейчас биотехнологическая компания eGenesis (Бостон, США), одним из основателей которой является Чёрч, пытается снизить стоимость получения свиней для пересадки органов.

Чёрч рассказал о том, каким образом его исследовательская команда инактивировала такое большое число генов у свиньи. По словам ученого, две группы свиных эмбрионов с измененными генами уже готовы к имплантации в организм будущих матерей. Компания eGenesis приобрела помещения у Гарвардской Медицинской Школы, где свиньям будут имплантировать эмбрионы и где животные будут расти в изоляции от патогенов.

По словам Дженнифер Дудны (Jennifer Doudna), биохимика из Калифорнийского Университета в Беркли (University of California, Berkeley, США), одного из изобретателей системы генного редактирования CRISPR/Cas9, на нее произвело большое впечатление количество редактируемых генов. По ее мнению, если исследования продолжатся, полученные данные будут использованы в прикладных направлениях синтетической биологии в ситуациях, когда необходимо включить или выключить гены.

По словам Джорджа Дейли (George Daley), специалиста в области клеточной биологии из Гарвардской Медицинской Школы, результаты удаления множества генов будут важны для разработки методов лечения человека, поскольку многие заболевания с генетической составляющей обусловлены нарушением нескольких генов.