Сотрудники Университета Декарта (Париж, Франция) остановили развитие адренолейкодистрофии у двух маленьких пациентов, используя генную терапию и трансплантацию костного мозга.

Адренолейкодистрофия — редкое заболевание из группы пероксисомных болезней, связанное с накоплением жирных кислот с очень длинной цепью и характеризуемое сочетанным поражением нервной системы и надпочечников. Недугом страдают преимущественно мальчики (частота 1:20 000 рождений). Болезнь проявляется в возрасте 5–12 лет и заканчивается фатально.

В процессе заболевания разрушается миелин — оболочка нервных волокон мозга, без которой поражается нервная система. В результате у ребенка развиваются слепота, глухота, деменция, утрачивается мышечный контроль.

Побороть адренолейкодистрофию иногда получается с помощью пересадки костного мозга, в результате которой новые стволовые клетки, формирующие миелин, «пускают корни». Однако подобрать подходящего донора чрезвычайно сложно, да и сама трансплантация — очень рискованная процедура.

Коллектив ученых во главе с Патриком Обуром решил использовать для лечения семилетних пациентов с ранней стадией адренолейкодистрофии их собственный костный мозг и вирус иммунодефицита человека, который, в отличие от других вирусов, хорошо проникает в стволовые клетки и прочно к ним прикрепляется. Из вируса были удалены части генома, делающие его опасным и вызывающие у человека СПИД.

Затем ученые поместили в вирус новый терапевтический ген, взяли стволовые клетки у мальчиков и с помощью модифицированного ВИЧ внедрили в них здоровый ген. Пациенты перенесли химиотерапию, разрушающую костный мозг, после чего врачи вернули им их генетически измененные стволовые клетки.